Американские ученые установили, что продуктивность работы геномного редактора CRISPR/Cas9, удостоенного Нобелевской премии, можно многократно увеличить. Для этого необходимо временно подавить функции генов GJB2 и BET1L, а также еще четырех фрагментов ДНК.
Фото: сгенерировано нейросетью Шедеврум
Открытие создаст базу для создания сверхэффективных методик генной терапии. За последние пятнадцать лет ученые разработали десятки инструментов для точного редактирования генома, которые позволяют вносить локальные правки в структуру ДНК человеческих клеток, сообщил ТАСС со ссылкой на пресс-службу Висконсинского университета в Мадисоне (UWM).
Несмотря на то, что некоторые из этих систем уже внедрены в клиническую практику, их массовое применение сдерживается низкой эффективностью: существующие технологии успешно модифицируют генетический код лишь у малой доли обработанных клеток.
Чтобы преодолеть это ограничение, американские молекулярные биологи в течение шести лет проводили серию экспериментов на клеточных культурах. Исследователи поочередно деактивировали каждый из 19 тыс. генов, отвечающих за производство белков, после чего замеряли, как эа манипуляция сказывается на точности и скорости работы различных модификаций CRISPR/Cas9 при внесении изменений в разные участки ДНК.
Проведенные тесты позволили научной группе идентифицировать группу из 26 генов. Их одновременное отключение суммарно увеличивало успешность редактирования десятикратно — с исходных 5% до 50%. Дальнейшее изучение показало, что блокировка только шести из выявленных участков ДНК, включая упомянутые выше GJB2 и BET1L, обеспечивает шестикратный прирост производительности редактора. Этот эффект наблюдается при использовании тех версий CRISPR/Cas9, которые специализируются на внесении точечных мутаций в последовательность ДНК.
Ранее Bzzz.news сообщал, что ученые нашли опасность морских волн тепла для экономики и здоровья.
