В США применили новую технологию генного редактирования для лечения редкого заболевания у младенца. Эта процедура помогла улучшить состояние ребенка без необходимости трансплантации печени.
Фото: unsplash
Американские специалисты использовали технологию CRISPR, чтобы исправить поврежденный участок ДНК у 15-месячного мальчика с редким генетическим заболеванием — дефицитом фермента CPS1. Это нарушение мешает организму выводить аммиак, что может привести к смерти вскоре после рождения. Для лечения создали индивидуальный препарат, который ввели малышу в несколько этапов. После первой процедуры уровень аммиака начал снижаться, и состояние ребенка постепенно улучшалось, сообщил The Sun.
Врачи планировали трансплантацию печени, но после успешного лечения от этой операции отказались. Медики отмечают, что лечение остается экспериментальным, и за мальчиком продолжают наблюдение. Тем не менее, этот случай открывает возможности для разработки похожих персонализированных методов лечения других тяжелых генетических заболеваний.
Ранее Bzzz.news сообщал, что ученые стремительно добиваются прогресса в создании выращенных в лаборатории человеческих яйцеклеток и сперматозоидов. Недавно специалисты заявили, что уже в ближайшее десятилетие может произойти прорыв.
